European Nicotinamide Diabetes Intervention Trial (ENDIT)
(http://www.bris.ac.uk/Depts/DivMed/endit.html)
Cosa è ENDIT?
Retroterra di ENDIT
I paesi che vi partecipano
La nicotinamide
Aspetti della sicurezza dello studio
Estensione dello studio
I numeri dello studio ENDIT
Come contattare il team di ENDIT
I risultati definitivi di ENDIT
ENDIT sta per European Nicotinamide Diabetes Intervention Trial. A differenza di molti studi sui farmaci, questo non è sponsorizzato da una casa farmaceutica in quanto la nicotinamide non può essere coperta da brevetto. Lo studio è quindi stato progettato e condotto da un gruppo di medici. L'entusiasmo per questo progetto è stato così grande che vi hanno preso parte gruppi rappresentativi di 20 nazioni Europee e Nord Americane. Ogni gruppo nazionale ha aumentato i propri stanziamenti per potervi partecipare ed il coordinamento centrale è stato finanziato in gran parte da un fondo messo a disposizione dalla Comunità Europea. È stato inoltre finanziato dalla Juvenile Diabetes Research Foundation International, dalla Diabetes UK e dalla Novo Nordisk Limited.
Scopo dello studio è stato quello di rispondere a una domanda di grande importanza: se la nicotinamide funzioni nel prevenire o nel ritardare l'esordio del diabete ed essere quindi utilizzata su più vasta scala. Se essa dimostrasse di essere inefficace, verrebbe abbandonata a favore di migliori metodi di trattamento.
Il diabete insulino-dipendente: Molte persone che sviluppano il diabete durante l'infanzia o da giovani adulti hanno la forma della malattia definita insulino dipendente in cui le cellule beta del pancreas che producono insulina hanno cessato totalmente di funzionare. Benché le cause di questa forma di diabete non siano ancora del tutto chiare, si sa che sono coinvolti i processi autoimmuni. Ciò significa che il sistema immunitario del paziente attacca queste cellule e le "rigetta", proprio come viene rigettato un organo trapiantato.
I membri della famiglia di chi ha il diabete insulino dipendente (fratelli, figli e genitori) sono 20 volte più a rischio di sviluppare questa forma di diabete che il resto della popolazione. Un largo numero di questi parenti di primo grado sono stati seguiti in numerosi studi, e sono state raccolte informazioni riguardanti la piccola percentuale che sviluppa essa stessa la malattia. È stato dimostrato che il diabete impiega diversi anni prima che si evidenzi qualche sintomo della malattia, anche se vi sono alcuni esami del sangue che possono rilevare precocemente l'attacco del sistema immunitario alle cellule beta. Attualmente la nostra maggiore speranza per prevenire il diabete insulino dipendente è di identificare le persone in cui questo processo è iniziato e sottoporle ad un trattamento che possa rallentare l'attacco autoimmune.
Calcolare il rischio di diabete: L'esame del sangue più comunemente usato misura gli anticorpi delle cellule beta (islet cell antibodies ICA), che sono anticorpi rivolti contro le cellule che producono insulina. Questo esame può essere altamente predittivo. Un parente di primo grado di età inferiore a 40 anni con un esame positivo agli ICA è molto probabile che debba essere trattato con insulina entro i successivi dieci anni.
Austria, Belgio, Canada, Croazia, Danimarca, Inghilterra e Irlanda del Nord, Finlandia, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Norvegia, Polonia, Russia, Scozia, Spagna, Svezia, Svizzera, USA (Texas), Turchia.
La nicotinamide è una vitamina del gruppo B e, in una dieta sana e normale, ne sono presenti piccole quantità. Da molti anni si sa che ad alti dosaggi la nicotinamide può proteggere le cellule beta dai danni causati sia dalle tossine (p.e. sostanze chimiche che danneggiano le cellule beta) sia dal sitema immunitario. Alcuni studi preliminari condotti in Nuova Zelanda su parenti di primo grado si rivelarono promettenti, ma lontani dall'essere conclusivi. Si rese così necessario uno studio clinico controllato in modo da raggiungere conclusioni definite. Questo studio avrebbe quindi dovuto identificare persone ad alto rischio e chiedere loro di offrirsi come volontari per un trattamento informandoli che le compresse che avrebbero ricevuto - i farmaci in osservazione o dei placebo (apparentemente identici) - sarebbero state scelte a caso, e né loro né i medici che li avrebbero seguiti sarebbero stati informati su cosa sarebbe stato loro somministrato. Questo progetto in "doppio cieco" è il sistema standard di valutazione per ogni nuova forma di trattamento e molti farmaci che i medici usano normalmente sono stati testati e sviluppati tramite lo stesso procedimento.
Aspetti della sicurezza dello studio
Il dosaggio della nicotinamide che viene utilizzato in ENDIT è molto maggiore di quanto è normalmente presente nelle comuni compresse multivitaminiche ed è basato sulla dose usata negli studi pilota in Nuova Zelanda. Le preparazioni standard di nicotinamide contengono impurità; la preparazione da usare per ENDIT è altamente purificata ed è preparata in compresse a rilascio prolungato. Sono stati riportati effetti minori che comprendono mal di testa ed eritemi della pelle, ma non sono comuni, e piccole variazioni nella composizione chimica del sangue, che scompare non appena il trattamento viene sospeso. Non sono stati riportati effetti avversi maggiori al dosaggio di nicotinamide che è stato utilizzato. Nonostante ciò, la sicurezza dei partecipanti allo studio sarà monitorata attentamente come in ogni altro trial su nuovi farmaci.
Molti pazienti partecipanti allo studio ENDIT hanno già completato i 5 anni di terapia e alcuni hanno espresso il desiderio di continuare nel trattamento fino alle analisi finali programmate per il 2003. Complessivamente hanno partecipato 552 persone di 20 paesi ma gli ultimi non avranno completato il trattamento fino al 2003, per questo non avremo i risultati definitivi dello studio fino ad allora.
Siccome è possibile che la nicotinamide possa aiutare a prevenire l'esordio del diabete, molti partecipanti allo studio hanno chiesto se possono continuare nella terapia oltre i 5 anni e finché i risultati dello studio non saranno noti. Abbiamo preso per questo degli accordi con i fornitori delle compresse per rendere questo possibile.
Proseguire nella partecipazione vuol anche dire proseguire nell'assunzione dei farmaci sulla base del doppio cieco, con controlli semestrali sulla sicurezza e un controllo annuale di test di tolleranza al glucosio. Ogni persona sarà libera, se lo vorrà, di continuare con l'attuale terapia finché non verranno resi pubblici i risultati dello studio. Naturalmente vi sono anche giustificazioni scientifiche a tutto questo, dal momento che una partecipazione prolungata nel tempo aumenterà le possibilità che lo studio sia in grado di determini con maggiore certezza gli effetti del trattamento.
Come contattare il Team di ENDIT
ENDIT Co-ordinator : Professor Edwin Gale
ENDIT Administrator: Clare Emmett
E-mail: endit-study@bristol.ac.uk
ENDIT Co-ordinating Office
Diabetes and Metabolism
Medical School Unit
Southmead Hospital
Bristol
BS10 5NB
UK
Tel: + 44 (0)117 959 5337
Fax: + 44 (0)117 959 5336
Sito Ufficiale ENDIT: http://www.bris.ac.uk/Depts/DivMed/endit.html
A cura di Guido Seu
Data ultimo aggiornamento: Mercoledì, 31 Luglio 2002 06:00:00
URL: http://www.progettodiabete.org/news/ricerche/endit.html
