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Una nuova terapia genica

A cura di Stefano Paolocci

Una notizia riportata su Nature Medicine ha evidenziato come su alcuni topi diabetici, un tipo di terapia genica che converte le cellule del fegato in cellule insulino-producenti ha curato la malattia.

I ricercatori hanno evidenziato che, a seguito di tale processo per i 120 giorni o più successivi la terapia, il diabete è completamente regredito. Ora, il passo successivo è assicurarsi che la procedura sia sicura per l’uomo, un processo che potrebbe impiegare molto tempo, ha detto il Dott. Lawrence Chan del Baylor College of Medicine di Houston (Texas, USA) e autore dello studio: “Questo studio rappresenta per i diabetici una reale speranza che preannuncia grosse novità per il futuro”, Chan ha poi assicurato.

La terapia è soprattutto rivolta ai diabetici di tipo 1, ma potrebbe anche aiutare quelli di tipo 2. La differenza con le terapie geniche passate è che con questo metodo la quantità di insulina prodotta nel corpo dai geni modificati, non è finalizzata alla produzione immediatamente precedente/successiva al pasto e non vuole fornire solo l’insulina senza i mezzi per controllarla: in poche parole lo studio corrente è il primo nel suo genere ad usare la terapia genica per indurre il corpo a formare esso stesso nuove insulae.

Durante lo studio, Chan ed i suoi colleghi hanno iniettato nei topi diabetici il gene NeuroD accoppiato con un altro gene che produce un ormone che stimola lo sviluppo delle isole pancreatiche. Sono state poi le cellule dei topi a cominciare a loro volta la produzione di NeuroD e via fino alle insulae, perché così indotte dalle cellule del fegato modificate. “Ed in qualche modo, queste cellule obbediscono” ha confermato Chan.

Con la produzione di insulina, le insulae inoltre producono il glucagone, la somastatina ed il polipeptide pancreatico, che insieme regolano la glicemia meglio dell’insulina da sola. Chan ha anche supposto che in futuro, senza effettuare la terapia genica direttamente su un paziente, i medici potrebbero estrarre le cellule dai corpi del paziente stesso, trattarle con il gene NeuroD fino a che non si trasformino in isole pancreatiche e quindi restituirle al proprietario originale. Questa tecnica potrebbe evitare il trapianto di insulae ed i farmaci immunosopressori.

Chan ha anche chiosato consigliando gli altri ricercatori di farsi carico di eventuali rischi: “questa era un’idea improponibile. Ma ha funzionato. Ogni tanto è necessario provare idee assurde”.


Tratto da: Reuters Health – Fonte: Nature Medicine 2003;10.1038/nm
Traduzione e adattamento a cura di Stefano Paolocci

Data ultimo aggiornamento: Martedì, 6 Maggio 2003 6:30:00
URL: http://www.progettodiabete.org/news/2003/n2003_032.html